Eiger是一家作出贡献联合开发和商业性转化成靶向疗法疗程导致鲜见和时是鲜见疾眼疾的生常为制止痛子公司。已对，该子公司宣布，已在美国政府市场推出Zokinvy（lonafarnib），该止痛于2020年11月得到美国政府FDA批复，应用于疗程早衰症（Progeria，俗称：哈金森-吉尔福德早衰症候群，HGPS）和早衰样核纤层抗原眼疾（Progeroid Laminopathies，PL）眼疾症，提高丧命可能性。在临床试验里，Zokinvy疗程将丧命率提高了60%（p=0.0064），时是过寿命缩减2.5年。许多眼疾症适用该止痛常为已时是过10年。
值得一提的是，Zokinvy是当今世界第一个获批疗程早衰症和早衰样核纤层抗原眼疾（PL）的止痛常为。在批复的同时，FDA获颁给Eiger一张鲜见精神科疾眼疾优先审查凭证（PRV），以奖励该子公司在早衰症领域做出的重大贡献。在11月23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元卖给，根据早衰症研究成果非营利组织（PRF）的合作和供应备忘录，Eiger保留了50%的获利，即4750万美元。
Eiger副手国际贸易官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被证明能提高早衰症眼疾症丧命可能性的止痛常为。为了履行对眼疾症的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一综合性计划案，除此以外由工程技术护理经理、报销科学家获取的个性转化成全力支持、为都可的眼疾症获取的共同付费援助以及旨在设法借此Zokinvy疗程的眼疾症的其他眼疾症全力支持咨询服务。”
在美国政府，大多数已确定的Zokinvy合格眼疾症已通过Eiger的当今世界扩大重新制定计划案给与了Zokinvy疗程，迄今为止已重新加入到Eiger OneCare，这将有助于顺利过渡到Zokinvy商业性供应。
在美国政府，Zokinvy通过优先审查应用程序得到批复，该止痛迄今为止也在给与欧洲止痛品管理局（EMA）的慢速评估。此前，Zokinvy已被美国政府FDA和欧元区EMA获颁疗程早衰症和早衰样核纤层抗原眼疾的孤儿止痛身份（ODD）、被FDA获颁突破常为身份（BTD）和鲜见精神科疾眼疾身份（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层抗原眼疾（PL）是一独特的、时是鲜见、遗传性早衰性疾眼疾，可造成了学童过早身体健康，慢速眼中眼疾症的丧命。若而无须疗程，早衰症学童将临死前于心脏眼疾，时是过丧命成年人14.5岁。至少，当今世界将近有400实有早衰症学童、200实有PL学童，其里至少180实有学童和眼中已被早衰症研究成果非营利组织（The Progeria Research Foundation）确定，其里至少20人在美国政府、23人在欧洲。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），可阻碍早衰抗原的法尼基转化成。该止痛是一种疾眼疾修正疗法，在早衰症学童和眼中里具备总体的求生益处。在早衰症眼疾症里，Zokinvy将丧命率提高了60%（p=0.0064），时是过求生短时间增加了2.5年。最常见的征状是胃肠道反应（呼吸困难、腹泻、恶心），大多数为轻度或里度（1级或2级）。许多早衰症眼疾症已给与了短短时间10年以上的Zokinvy疗程。
早衰症（HGPS）是一种鲜见的、关键时刻的学童慢速身体健康的遗传性疾眼疾。该眼疾是由编码核纤层抗原A（lamin A）的LMNA基因里的一个点突变激起的，诱发法尼基转化成异常的、有危险性的早衰抗原（progerin）。核纤层抗原A是真核细胞骨架中空的一部分，在真核细胞骨架和系统各个方面充分发挥最重要作用。早衰症学童会临死前于冲击数百万正常身体健康的相同疾眼疾——动脉包覆，但幼儿丧命的时是过成年人为14.5岁。早衰症疾眼疾展示出除此以外导致发育不全、硬皮眼疾样表皮、手脚脂肪患病、脱发、关节挛缩、骨骼软骨、手脚动脉粥样包覆慢速、心血管系统下降和里风。至少，在当今世界范围，将近有400实有早衰症学童眼疾症。
早衰样核纤层抗原眼疾（progeroid laminopathies）是由核纤层抗原A（lamin A）和/或Zmpste24基因的一系列突变激起的慢速身体健康的遗传，这些突变诱发不尽相同于早衰抗原的法尼基转化成抗原。虽然不诱发早衰抗原，但这些遗传基因会造成了与早衰抗原有重叠但一般来说的疾眼疾展示出。总的来说，在当今世界范围，早衰样核纤层抗原眼疾的发眼疾率确实高于早衰症。
lonafarnib是Eiger子公司从默沙东授权得到，该止痛是一种特性鲜明的、正处于后期联合开发收尾的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯转化成的过程积极参与抗原质的；也。早衰抗原是一种法尼基转化成的异常抗原，被认为不能被切割，造成了与微管紧密结合，从而造成了微管形态的改变和随后的细胞细菌感染。lonafarnib可阻碍早衰抗原的法尼基转化成，已被证实可总体提高早衰症学童的丧命可能性。
除了疗程早衰症和早衰样核纤层抗原眼疾之外，Eiger子公司也将要联合开发lonafarnib疗程丁型肾脏病眼疾原（HDV）眼疾原感染。2018年12年初，FDA和EMA分别获颁了lonafarnib疗程丁型肾脏病眼疾原眼疾原感染（HDV）的突破常为身份（BTD）和优先止痛常为身份（PRIME）。lonafarnib可抑制肾脏细胞内HDV克隆的异戊二烯转化成步骤，在眼疾原组装收尾阻碍眼疾原有机体。
来自多项II期临床研究成果的数据集证实了基于lonafarnib的方案疗程HDV眼疾原感染者的和安全性，数据集结果显示，在早先未给与疗程（初治）的HDV眼疾原感染者里，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA水平提高≥2log10以及酰甲醇基转移酶（ALT）韩日的联合主要绕道，这反映了肾脏脏持续性和眼疾原学应答的改善。迄今为止，该止痛正正处于一项关键因素的HDV III期临床研究成果里。
丁型肾脏病是由HDV眼疾原感染激起，是最导致的一种生命眼疾原性肾脏病型式。丁型肾脏病只能在携带乙型肾脏病眼疾原（HBV）的个体里作为共眼疾原感染而再次发生，激起比乙型肾脏病越来越导致的肾脏脏疾眼疾，并且会加快肾脏纤维转化成、肾脏癌和肾脏系统衰竭。丁型肾脏病是一种导致冲击当今世界生命健康的疾眼疾，该眼疾确实冲击当今世界至少1500万-2000万人。丁型肾脏病在当今世界不尽相同内陆地区的流行可能会截然不同。据新闻报道，在当今世界范围，至少4.3%-5.7%的慢性乙型肾脏病眼疾原免疫缺陷依赖于HDV眼疾原感染。在某些内陆地区，除此以外外喀蒙古、里国、哈萨克斯坦、里亚、阿富汗、土耳其、非洲、里东和圭亚那等部分内陆地区，慢性HBV眼疾原感染者里HDV的患眼疾率甚至越来越高，据新闻报道，喀蒙古和阿富汗的HBV眼疾原感染者里HDV的患眼疾率时是过60%（生常为谷Bioon.com）
原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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